生物医疗

2023年基因编辑技术CRISPR首次成功治愈遗传性血液病 2023年11月，英国和美国科学家联合宣布，通过CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功治愈了β-地中海贫血和镰刀型贫血症两种遗传性血液病。临床试验中，研究人员提取患者造血干细胞，在体外编辑缺陷基因后回输体内，使患者恢复正常造血功能。这一突破为全球数百万患者提供了根治希望，并推动了基因治疗商业化进程。