生物医疗

2023年11月，英国药品与健康产品管理局（MHRA）和美国FDA先后批准了全球首款基于CRISPR-Cas9技术的基因编辑疗法——Casgevy（exa-cel），用于治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血。该疗法通过编辑患者造血干细胞中的基因，恢复血红蛋白的正常功能，有望为遗传病患者提供一次性治愈方案。 CRISPR疗法的获批标志着基因编辑技术从实验室走向临床应用的里程碑。传统遗传病治疗多以缓解症状为主，而CRISPR通过精准剪切错误基因序列，从根源上修复致病突变。这一技术的优势在于其高效性与针对性：以镰刀型细胞贫血症为例，临床试验中超过90%的患者治疗后无需输血，生活质量显著提升。此外，CRISPR成本低于长期对症治疗，长远看可能降低医疗负担。 然而，技术普及仍面临挑战。例如，基因编辑的潜在脱靶效应需要更严格的长期监测，且目前治疗费用高昂（约200万美元/人），伦理争议（如生殖细胞编辑）也需全球规范。尽管如此，CRISPR为癌症、遗传病甚至传染病（如HIV）提供了新思路，展现了“精准医学”的潜力。