生物医疗

2023年11月，美国FDA批准全球首款基于CRISPR-Cas9技术的基因编辑疗法Exa-cel，用于治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血。该疗法通过编辑患者造血干细胞基因，使其重新表达胎儿血红蛋白，临床治愈率达97%。2023年5月，中国AI制药企业英矽智能宣布，其完全由AI设计的抗纤维化药物INS018_055进入II期临床试验，从靶点发现到临床候选化合物仅用18个月，成本降低80%，创下行业新纪录。这两项突破标志着医疗创新进入"精准干预"时代。CRISPR疗法从基因层面修正疾病根源，使单基因遗传病从"终生管理"变为"一次性治愈"。