生物医疗

2023年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法——Casgevy（由Vertex和CRISPR Therapeutics联合开发），用于治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血。该疗法通过编辑患者造血干细胞基因，使其产生正常血红蛋白，有望根治这两种遗传性血液疾病。 CRISPR基因编辑疗法的获批标志着生物医疗领域进入精准治疗新时代。传统疗法仅能缓解症状，而Casgevy从根源修复致病基因，展现了“一次治疗、终身治愈”的潜力。这一突破不仅为遗传病患者带来希望，也为癌症、艾滋病等复杂疾病的治疗提供了新思路。技术层面，CRISPR的高效性和低成本加速了临床应用，但其长期安全性和伦理问题仍需关注。此外，该疗法单剂高达220万美元的费用，凸显了创新医疗可及性的挑战。