生物医疗

听力损失和言语障碍是全球重大公共卫生问题，全球先天性耳聋患者高达2600万。由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室等组成的研究团队，针对耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）导致的先天性耳聋展开攻关。他们创新使用双AAV载体，成功解决大基因在内耳的递送难题，将正常基因序列导入患者内耳感受声音的毛细胞内，修补先天缺失的毛细胞功能，从根本上改善听力。入组患儿年龄最大11岁，最小仅1岁，经基因治疗，部分患儿听力恢复到正常人的六、七成水平，甚至能进行日常对话。 这一成果意义非凡，它不仅让众多耳聋患者重获听力，改善生活质量，更重要的是为遗传性疾病的基因增补治疗提供了新思路，推动基因治疗技术迈向新高度，激励科研人员探索更多疑难病症的基因治疗方案，有着广阔的应用前景和深远的社会价值 。