事件:全球首款CRISPR基因编辑疗法获批(2023年12月)2023年12月,英国和美国监管机构先后批准了全球首款CRISPR-Cas9基因编辑疗法——Casgevy(由Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发),用于治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血。该疗法通过编辑患者造血干细胞基因,使细胞重新产生正常血红蛋白,有望一次性治愈这两种遗传性血液疾病。 论述:CRISPR疗法的获批标志着基因编辑技术从实验室走向临床应用的里程碑。传统治疗遗传病的方法(如输血、药物或骨髓移植)往往治标不治本,而CRISPR技术能直接修正致病基因缺陷,从根源上解决问题。以镰刀型细胞贫血症为例,临床试验中超过90%的患者在接受Casgevy治疗后至少一年内未出现疼痛危象。这一突破不仅为患者带来希望,也为其他遗传病(如囊性纤维化、杜氏肌营养不良)的治疗提供了新思路。然而,该疗法目前成本高达数百万美元,且需复杂个体化操作,普及面临挑战。未来,随着技术优化和伦理规范完善,基因编辑或将成为精准医疗的核心工具。 评价:当今社会随着科技的不断发展,可以帮助我们解决很多,以前不能解决到疾病,但是正因科技的如此厉害,我们更应该慎用科技将其科学化合理化
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